Home Medizin Vielversprechende Phase-3-Daten zu DMD Hopeful Givinostat

Vielversprechende Phase-3-Daten zu DMD Hopeful Givinostat

von NFI Redaktion

In Kombination mit Kortikosteroiden zeigte die Behandlung mit dem Medikament Givinostat signifikante Vorteile bei ambulanten Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Vergleich zu Placebo. Die Ergebnisse der Phase-3-Studie EPIDYS zeigten einen geringeren Rückgang der Muskelkraft und -funktion bei den mit Givinostat behandelten Kindern.

Die Ergebnisse der Vier-Stufen-Aufstiegsbewertung bei der 72-Wochen-Messung waren trotz Verschlechterung in beiden Gruppen viel geringer in der Givinostat-Gruppe. Dies unterstreicht die potenziell positive Wirkung des Medikaments.

Die Ergebnisse der Studie wurden kurz vor dem geplanten Termin der US-amerikanischen FDA zur Überprüfung des Medikaments veröffentlicht. Givinostat könnte eine vielversprechende Behandlungsmöglichkeit für DMD-Patienten bieten, sollten die Zulassung erfolgen.

Die Studie wurde auf der MDA-Konferenz in Orlando präsentiert und die vollständigen Ergebnisse wurden im Lancet-Neurologie veröffentlicht.

HDAC-Inhibitor

Givinostat wirkt durch die Hemmung von Histondeacetylasen (HDACs), Enzymen, die die Muskelgenexpression modulieren. Dieser Wirkmechanismus könnte potenziell die Muskelzerstörung verlangsamen und den Krankheitsverlauf von DMD positiv beeinflussen.

Die EPIDYS-Studie zeigte, dass die Behandlung mit Givinostat zu einem langsameren Rückgang der Leistung und einer besseren motorischen Funktion im Vergleich zu Placebo führte.

„Belastbare Beweise“

Die Daten deuten darauf hin, dass Givinostat eine vielversprechende neue Therapieoption für DMD-Patienten sein könnte, um die motorische Funktion aufrechtzuerhalten.

Eine „zusätzliche Therapie“

Givinostat wurde gut vertragen, wobei die häufigsten unerwünschten Ereignisse in Zusammenhang mit der Behandlung zu keiner Studienabbrüchen führten.

Die Ergebnisse zeigen, dass Givinostat eine potenzielle zusätzliche Behandlungsmöglichkeit für DMD-Patienten darstellen könnte und weitere Studien zur Langzeitanwendung werden durchgeführt.

Die FDA hat den neuen Arzneimittelantrag von Italfarmaco angenommen und eine beschleunigte Prüfung des Medikaments Givinostat genehmigt. Der PDUFA-Termin wurde verschoben, um eine gründliche Prüfung der Daten zu ermöglichen.

Die Finanzierung für die Studie wurde von Italfarmaco bereitgestellt und alle Interessenkonflikte sind im Originalartikel aufgeführt.

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