Home Medizin EMA genehmigt zwei Therapien für seltene genetische Erkrankungen

EMA genehmigt zwei Therapien für seltene genetische Erkrankungen

von NFI Redaktion

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat diesen Monat die Zulassung von zwei Behandlungen für seltene genetische Erkrankungen empfohlen.

Amyotrophe Lateralsklerose

Eine Marktzulassung für Tofersen (Qalsody) in der Europäischen Union (EU) wurde für erwachsene Patienten mit der seltenen Motoneuronerkrankung Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) empfohlen.

ALS führt zu einer Schädigung der Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark, was zu einem Verlust der Muskelfunktion und letztendlich zu Atemversagen führt. Die mittlere Überlebenszeit für Patienten mit ALS beträgt 2-5 Jahre.

Tofersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion des Sod1-Proteins reduziert, um die Symptome von ALS zu verbessern. Es ist für die Behandlung von Erwachsenen mit ALS und SOD1-Mutationen indiziert.

Klinische Daten zeigten, dass Tofersen die Plasma-Neurofilament-Leichtkettenkonzentrationen reduzierte und die körperlichen Fähigkeiten verbesserte. Der Hersteller Biogen Niederlande wurde gebeten, weitere Daten zur langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit vorzulegen.

Tofersen wird intrathekal durch Lumbalpunktion verabreicht und hat häufige Nebenwirkungen wie Schmerzen, Müdigkeit und erhöhte Werte von weißen Blutkörperchen und Proteinen im Liquor cerebrospinalis.

Paroxysmale nächtliche Hämoglubinurie

Der CHMP gab eine positive Stellungnahme zu Danicopan (Voydeya) zur Behandlung restlicher hämolytischer Anämie bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) ab.

PNH ist eine seltene genetische Blutkrankheit, die zu hämolytischer Anämie führt. Danicopan ist ein Komplementinhibitor, der die Hämolyse und Ablagerung von Komplement-C3-Proteinen auf roten Blutkörperchen verhindert.

Die Zulassung von Danicopan basierte auf Studienergebnissen mit 86 PNH-Patienten, die einen Anstieg des Hämoglobins und eine Verringerung der Symptome zeigten. Danicopan wird als Tabletten erhältlich sein und hat häufige Nebenwirkungen wie Fieber und Kopfschmerzen.

Danicopan wurde im Rahmen des Priority Medicines-Programms der EMA für Arzneimittel in Betracht gezogen, die ungedeckte Bedürfnisse von Patienten erfüllen.

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