Home Medizin Die Lebenszeitkosten der DEB-Gentherapie könnten 15 bis 22 Millionen US-Dollar betragen

Die Lebenszeitkosten der DEB-Gentherapie könnten 15 bis 22 Millionen US-Dollar betragen

von NFI Redaktion

Die Lebenszeitkosten der neuen topischen Gentherapie Vyjuvek (Beremagene Geperpavec, früher bekannt als B-VEC) könnten bis zu 15 bis 22 Millionen US-Dollar pro Patient betragen, eine Zahl, die Kostenträger, insbesondere Bundesprogramme wie Medicaid, zum Nachdenken bringen könnte, berichten Autoren einer aktuellen Studie.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Vyjuvek (Krystal Biotech) im Mai 2023 für die Behandlung von Wunden bei Patienten ab 6 Monaten mit dystrophischer Epidermolysis bullosa (DEB) zugelassen, zu der zwei Typen gehören, die schwerste Form (autosomal rezessiv) oder RDEB und die autosomal-dominante Form von DEB (DDEB), die tendenziell milder verläuft.

Die Behandlung mit Vyjuvek stellt nach Ansicht von Adam JN Raymakers, PhD, und Kollegen vom Program on Regulation, Therapeutics, and Law, der Abteilung für Dermatologie und der Abteilung für Lungen- und Intensivmedizin am Brigham & Women’s Hospital in Boston, Massachusetts, einen wichtigen Fortschritt in der Behandlung von RDEB dar. Sie betonen jedoch, dass der Preis hoch sein wird und möglicherweise den Zugang der Patienten dazu einschränken könnte.

Vyjuvek wird kontinuierlich als Gel aufgetragen und verwendet einen nicht replizierenden Herpes-simplex-Virus-Typ-1-Vektor zur Abgabe des COL7A1 Gens direkt in die Hautzellen, um die COL7-Proteinfibrillen wiederherzustellen, die die Hautstruktur stabilisieren.

Die Autoren schätzen, dass in den Vereinigten Staaten 894 Personen – größtenteils Kinder – mit beiden Formen der Krankheit im ersten Jahr für eine Vyjuvek-Behandlung in Frage kämen. Basierend auf dem Preis von 300.000 US-Dollar könnten die Ausgaben für die Gentherapie für diese 894 Patienten zwischen 179 und 357 Millionen US-Dollar liegen, berichteten sie in der Studie.

Einige Medien haben berichtet, dass Vyjuvek bis zu 600.000 US-Dollar kosten könnte, was die Schätzungen verdoppeln könnte. Die Autoren betonen jedoch, dass ihre Schätzung von 15 Millionen US-Dollar für die Lebenszeitkosten wahrscheinlich konservativ ist und dass Realitätsdaten noch nicht vorhanden sind.

Krystal Biotech berichtete kürzlich, dass es im dritten Quartal 2023 von 136 verschiedenen Klinikern Anfragen zum Beginn der Behandlung von 284 Patienten erhalten habe. In einem Monat meldete Krystal einen Vyjuvek-Nettoumsatz von 8,6 Millionen US-Dollar.

Die Autoren schlugen vor, dass eine Kostenwirksamkeitsstudie notwendig wäre, um den Wert von Vyjuvek zu bewerten. Zusätzlich hat die Biden-Regierung ein Programm gestartet, um den Zugang zu Gentherapien zu verbessern und die Kosten zu senken, beginnend bei der Sichelzellenanämie. Ob und wann das neue Programm einen Blick auf Vyjuvek wirft, ist unklar.

Die Studie wurde durch ein Stipendium von Arnold Ventures, Zuschüssen des Kaiser Permanente Institute for Health Policy, des Commonwealth Fund und des National Heart, Lung, and Blood Institute finanziert. Die Autoren berichteten über keine für die Arbeit relevanten finanziellen Beziehungen.

Quelle: Twitter

Related Posts

Adblock Detected

Please support us by disabling your AdBlocker extension from your browsers for our website.